Karikó Katalin előadása (2025-03-20)

mRNS fejlesztése terápiás célokra

A hírvivő RNS-t (mRNS) 1961-ben fedezték fel, és 60 évbe telt, mire az első mRNS-alapú termék FDA-engedélyt kapott, mégpedig a COVID-19 mRNS vakcina formájában. Ez idő alatt rengeteg tudós járult hozzá a fejlődéshez. 1978-ban történt először, hogy izolált mRNS-t juttattak emlős sejtekbe, amelyek ezt követően előállították a kódolt fehérjét. Az 1984-ben bevezetett in vitro transzkripció lehetővé tette bármilyen kívánt mRNS előállítását az azt kódoló plazmidból fág RNS-polimerázok segítségével. Az 1990-es évek elején az mRNS-t terápiás célokra, valamint fertőző betegségek és rák elleni vakcinák fejlesztésére is használták. Az mRNS-ek gyulladáskeltő természete korlátozta in vivo alkalmazásukat. Az uridin pszeudouridinnel történő helyettesítése révén az mRNS nem immunogénné, stabilabbá és jobban transzlálhatóvá vált. A lipid nanorészecske-formulázott, nukleozidmódosított mRNS, amely vírusantigéneket kódol, hatékony vakcinaplatformmá fejlődött. Az mRNS labilis természete ideálissá teszi a vírusantigének átmeneti termelésére, ezáltal hatékony antitest- és sejtes immunválasz generálására. Az mRNS-platform forradalmasítja a hatékony és biztonságos vakcinák, terápiás készítmények és génterápiák kifejlesztését.

Az előadás alatt fényképek készülnek, az erre vonatkozó adatkezelési nyilatkozat elérhető itt.